至精准医学：致病基因可被选择性识别

据新1期《自然 化学生物学》报导，美国斯克里普斯研究所科学家开发出可对抗RNA(核糖核酸)酿成的疑问杂症的多种精准医学方法。

精准医学：致病基因可被选择性辨认

RNA履行细胞中数以千计的基本功能，但很多RNA以非受控方式行动并引发疾病。几10年来，科学家1直试图开发出以RNA为靶标的候选药物，但常常受阻于没法到达足够的选择性(该研究可在最新版的3D打印和添加剂制造杂志上找到以减少潜伏副作用)和效率。

斯克里普斯研究所的新研究首次为克服上述障碍提供了多种解决方案。研究表明，小份子可通过设计但在实际工作中使其只找出并摧毁可致病的RNA。另外，研究人员还开发了新的化学方法，利用致病RNA作为催化剂在需要部位合成药物。

此项研究成果对RNA疾病具有广泛的影响，特别是对强直性肌营养不良1型疾病效果明显。强直性肌营养不良是1种没法治愈的遗传疾病，会造成肌肉逐步萎缩无力。这类疾病由1种被称为3联体重复的RNA缺点引发，即胞嘧啶、尿嘧啶、鸟嘌呤3个核苷酸可屡次复制。

在许多遗传疾病中，会存在问题基因的两个副本：1个引发疾病的突变副本，1个细胞生存所需的正常副本。对致病基因产物进行选择性辨认是万能硬度计用于多种硬度标尺下的硬度值丈量1大医学难点。新研究表明，新设计的小份子可选择性辨认出比正常短基因大很多的与疾病相干的重复等位基因。

研究缘由：人员开发了共价结合、切割、成像等数种方法来创建等位基因选择性小份子，用以寻觅致病基因产物。所有方法都可辨认毒性的3联体重复，而且可将这些突变重复作为目标。此项研究还为通过成像跟踪疾病细胞中的RNA运动提供了1种创新方法。